Генетики апробировали новый метод редактирования генома человека

Американские чиновники одобрили первое лекарственное средство, основанное на принципе РНК-интерференции. Это метод, позволяющий "заглушить" работу генов, вызывающих опасное заболевание. Средство призвано лечить транстиретиновый амилоидоз. Это тяжелое наследственное заболевание, характеризующееся поражением печени.

Суть метода заключается в следующем: с каждого работающего гена считывается мРНК, которая затем доставляется из ядра в цитоплазму клетки, на "белковые фабрики" рибосомы, где по инструкции этой мРНК синтезируется белок. Если вы хотите нарушить данный процесс, требуется остановить мРНК где-то на полпути к рибосоме.

Сделать это можно, если в клетке появится другая РНК, способная образовать с ней двойную цепочку. Такие продукты клетка сразу уничтожает. Таким образом, для "заглушения" работы гена необходимо просто ввести в клетку РНК, идентичную по последовательности фрагменту этого гена.

Однако РНК отличается низкой стабильностью. Проблему удалось решить, поместив ее в жировые наночастицы. Частицы накапливались в печени и почках. Этот факт повлиял на выбор целевых недугов (пока метод работает против недугов, при которых нарушается экспрессия генов в печени).