У людей с паркинсонизмом клетки мозга изначально работают неправильным образом

Ученые получили индуцированные плюрипотентные стволовые клетки из клеток пациентов с ранним развитием болезни Паркинсона. По сути они омолодили взрослые клетки крови до эмбрионального состояния. Получившиеся клетки могли превращаться в любые клетки тела, в том числе, в нейроны, выделяющие дофамин. Таким образом на руках экспертов оказались дофаминовые нейроны пациентов, которые можно было изучать.

Анализ показал две ключевые аномалии в нейронах. Это было накопление альфа-синуклеина (белка, который встречается при большинстве форм болезни Паркинсона) и неправильно работающие лизосомы (клеточные структуры, которые разрушают и утилизируют белки). Возможно, именно нарушение работы лизосом приводит к накоплению альфа-синуклеина. По оценкам ученых, нейроны могут работать 20-30 лет аномальным образом, прежде чем появятся симптомы паркинсонизма.

Также на выращенных клетках и грызунах проверили новое лекарство - PEP005. Оно уже одобрено для лечения предраковых состояний кожи. Оказалось, средство снижает повышенные уровни альфа-синуклеина. Препарат одновременно противодействовал еще одной аномалии, обнаруженной в нейронах пациентов, - повышенному уровню активной версии протеинкиназы С.